yabovip入口|注射用改编凝血因子VIII获得批准为血友病患者提供新的治疗选项

中国北京,2021年1月5日,——最近,国家药品监督管理局(NMPA)批准诺和诺德开发的诺伊(注射用凝血因子VIII)在中国上市申请,用于治疗成人和儿童A型血友病。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病A和血友病B两种[1]。其中血友病A缺乏凝血因子 (F ),患者占所有血友病患者中约80% ~ 85%[2],终身需要药物。中国1986年至1989年24省调查显示,我国血友病发病率约为2万73/10万人[2],临床主要表现为关节、肌肉、深部组织出血[2],如果不及时治疗,会造成障碍,严重时还会危及生命。

《血友病治疗中国指南(2020年版)》表示,血友病A的替代治疗首选基因重组F 制剂或病毒灭活的血源性F 制剂[1]。治疗过程中抑制物危险是困扰血友病患者的治疗难点之一。最近血友病患者合并抑制物增加趋势[3],提高了治疗难度,增加了患者的致残率和死亡率[4]。

此次批准的noi(注射用凝血因子VIII)是通过基因重组技术利用中国仓鼠卵巢细胞生产的第三代重组凝血因子VIII。该产品是B域删除的重组凝血因子VIII,与内源性凝血因子VIII相似的激活形式,确保凝血活性。这种独特的分子结构可以提高FVIII mRNA表达量,促进分泌。值得注意的是,诺伊采用五阶段纯化工艺,提高了产品纯度,降低了病原体传播的风险。

诺伊自2013年上市以来,在全球范围内积累了丰富的出血预防和治疗功效及安全数据。多项临床试验结果显示,过去治疗患者(PTP)抑制物发生率为零。据全球多中心III期临床研究Guardian 2 [5]称,接受预防治疗的患者中老年化出血率(ABR)为1.37出血水/患者/年,止血成功率为91.4%,用于大型和小型手术的术中及术后止血成功率仅为100%。

据中国患者中随机、开放标签、多中心、III期临床研究Guardian 7 [6]称,诺尔总实验期止血效率为95.4%,接受预防治疗的患者中老年化出血率为1.18出血水/患者/年,70.3%,诺伊在手术中及术后止血效率为110%

“祝贺诺伊中国批准,为血友病患者提供了新的治疗选项!”中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓和止血诊疗中心主任、全国血友病合作组组长杨寸教授表示:“诺伊是诺和诺德生产的第三代凝血因子VIII,在全世界积累了大量临床应用经验和现实世界研究数据。”诺伊在中国进行的第三期临床研究Guardian 7是中国第一个前瞻性评估rFVIII对中国所有年龄段血友病患者的预防治疗效果的研究,旨在符合欧洲药品管理局FVIII产品临床研究开发指南。结果表明,诺伊在中国人与人之间效率和安全性良好。”“。

卢和诺德改变血友病的旅程始于1985年的破例决定。放弃商业利益考虑,支持Ulla Hedner博士最新的血友病药物研究,向当时全球3500名血友病患者伸出了援助之手。30多年来,诺和诺德通过以患者为中心的持续创新,开发出安全有效的产品,与全球合作伙伴携手推进早期诊断,鼓励多学科治疗,扩大无障碍,关注患者关节健康,帮助患者回归正常生活。

诺和诺德全球高级副总裁兼中国区总裁朱夏平表示:“诺的批准是诺和诺德在中国改变血友病旅程的里程碑。”面对血友病领域未得到满足的患者需求,诺和诺德将不断创新,促进血友病诊断、治疗和管理水平的提高,不断扩大药品的可及性,改善患者的生活质量。”“。

神经信息(注射用重组人凝血因子八)

诺伊是通过基因重组技术利用中国仓鼠卵巢(CHO)细胞生产的第三代凝血因子VIII,用于所有年龄段血友病A患者的预防和治疗。B域裁减的重组凝血因子VIII,独特的分子结构提高FVIII mRNA表达量,促进分泌。诺伊在全球积累了大量临床实验和现实世界研究数据,效率和安全性良好。中国进行的临床研究Guardian 7是中国首个事前预防评价rFVIII对中国所有年龄段血友病患者的预防治疗效果的研究,旨在符合欧洲药品管理局FVIII产品临床研究开发指南(研究实施时)。

关于no和节点

诺和诺德成立于1923年,是总部设在丹麦的世界顶级生物制药公司。我们的目标是推动改变以克服糖尿病、肥胖、稀有血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为了实现这些目标,我们致力于引领科研突破,扩大公司的药物可及性,预防和最终治疗疾病。诺和诺德在全球80个国家拥有约4.4万名员工,为全球170多个国家提供产品和服务。

参考资料:

中华医学会血液学分会血战和止血学组,中国血友病合作组。中华血液学杂志,2020,41(4)3360265-271。

中华医学会血液学分会血战和止血学组,中国血友病合作组。中华血液学杂志,2017,38(5)3360364-370

  中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2018, 39(10) : 793-799.

  王诗轩, 杨仁池. 血友病A抑制物研究进展 [J] . 中华血液学杂志,2017,38 (5): 444-448.

  Lentz S R, et al. Haemophilia, 2018, 24(6).

  Wu R, et al. TherClin Risk Manag. 2020;16:567-578.

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